近期圍繞醫(yī)療健康的新聞，最矚目的當(dāng)屬美國(guó)政府大削公共衛(wèi)生開支及研究資助，并計(jì)劃合并美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）轄下多個(gè)研究所，大量研究中的項(xiàng)目被煞停。產(chǎn)業(yè)未來(lái)發(fā)展陰霾密布下，難得聽到一個(gè)來(lái)自國(guó)內(nèi)的好消息，大約五年前投資的一間中國(guó)基因療法公司，自主研發(fā)用于治療中重度血友病B成年患者的新藥，近日通過(guò)了國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的審批，成為國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批上市的基因治療藥物。

　　血友病是一種罕見的遺傳性疾病，于2018年就被收錄于中國(guó)《第一批罕見病目錄》，因應(yīng)患者缺乏的基因，可分為血友病A和血友病B。血友病B是由凝血因子Ⅸ缺乏引起，患者會(huì)反復(fù)出現(xiàn)自發(fā)性的關(guān)節(jié)、肌肉和軟組織出血，嚴(yán)重者可導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形、肌肉萎縮甚至死亡。據(jù)世界血友病聯(lián)合會(huì)數(shù)據(jù)，全球有超過(guò)3.8萬(wàn)血友病B患者，在中國(guó)已注冊(cè)登記的血友病B患者約3800人。

　　由于患者群體小，商業(yè)化效益低，罕見病藥物一向非傳統(tǒng)藥廠優(yōu)先研發(fā)項(xiàng)目。目前，血友病B患者主要依賴定期接受靜脈注射凝血酶原復(fù)合物（PCC）或凝血因子Ⅸ進(jìn)行替代治療，最大缺點(diǎn)是不能根治，患者需要定期用藥，終身反復(fù)用藥存在感染風(fēng)險(xiǎn)和造成生活不便，而且每次用藥收費(fèi)高昂，長(zhǎng)期治療會(huì)為患者帶來(lái)沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

　　隨著基因研究進(jìn)步，近年冒起了一些創(chuàng)新藥公司，致力研發(fā)前沿的基因治療?；虔煼ㄊ侵笇⑼庠凑；?qū)氚屑?xì)胞，思路為“基因補(bǔ)償”，如血友病B患者需導(dǎo)入人凝血因子IX基因，以填補(bǔ)先天缺失，目標(biāo)是從源頭上糾正或補(bǔ)償缺陷和異?；蛞鸬募膊?，幫助患者擺脫需要終生頻繁靜脈注射用藥的困擾。

　　剛獲批的國(guó)內(nèi)首個(gè)基因治療新藥“信玖凝”（通用名：波呱達(dá)可基注射液），采用重組腺相關(guān)病毒（rAAV）技術(shù)，是由長(zhǎng)期研究腺相關(guān)病毒基因療法的“信念醫(yī)藥”所研發(fā)和生產(chǎn)，技術(shù)路徑是以rAAV為載體，攜帶人凝血因子Ⅸ基因，通過(guò)單次靜脈給藥進(jìn)入人體，注入后會(huì)在肝臟持續(xù)發(fā)揮促凝血活性，具有一針治癒或長(zhǎng)期有效的療效。

　　腺相關(guān)病毒是科學(xué)家在研發(fā)脊髓灰質(zhì)炎疫苗時(shí)發(fā)現(xiàn)的，可以感染各種細(xì)胞，在人體內(nèi)覆製繁衍，但不會(huì)引發(fā)任何疾病。由于擁有非致病特性，科學(xué)家想到了對(duì)其進(jìn)行改造──保留它的外殼，用以攜帶治療基因，經(jīng)注射遞送到人體內(nèi)的靶點(diǎn)細(xì)胞，替代喪失功能的基因。

　　筆者當(dāng)年決定投資信念醫(yī)藥，一來(lái)是看好基因治療作為革命性療法之一，展現(xiàn)出巨大的優(yōu)勢(shì)與前景，但全球已上市基因治療藥物價(jià)格極昂貴，國(guó)內(nèi)卻無(wú)一款產(chǎn)品獲批上市；二來(lái)是對(duì)創(chuàng)始人肖嘯博士掌握核心關(guān)鍵技術(shù)有信心，期望借助他與團(tuán)隊(duì)突破技術(shù)壁壘，為嚴(yán)重遺傳疾病和慢性疾病造出更加有效的創(chuàng)新性基因療法，讓中國(guó)甚至全球發(fā)展中國(guó)家的患者都能買得到、用得起、治得好，是次血友病B注射液獲批是中國(guó)基因治療發(fā)展的重要里程碑。

　　雖然上述新藥尚未定價(jià)，但跟大藥廠相比，其優(yōu)勢(shì)在于起步晚，可以少走彎路，用更前沿的技術(shù)，更新的生產(chǎn)工藝，實(shí)現(xiàn)更低的開發(fā)及生產(chǎn)成本，尤其該新藥可以自行在國(guó)內(nèi)生產(chǎn)，大大降低了藥物成本，相信能反映在售價(jià)上，讓更多血友病B患者能享受到更有效的創(chuàng)新治療，給他們帶來(lái)新希望。

　　吸引科研人才落地

　　更讓人期待的是，信念醫(yī)藥建立了豐富的研發(fā)管線，用于治療血友病A的注射液，也于2023年7月，獲得國(guó)家藥監(jiān)理局批準(zhǔn)其臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）。此外，在研領(lǐng)域還覆蓋黏多糖貯積癥、脊髓性肌萎縮癥等罕見病，為了適應(yīng)國(guó)情亦在同步拓展關(guān)節(jié)炎、柏金遜病、老年黃斑病變等慢性病的治療，有望造福更廣大的社群。

　　公司從正式成立，到首款基因治療藥物獲批上市，前后只用了約七年。以新藥開發(fā)來(lái)說(shuō)，這是一個(gè)很快的進(jìn)程，開發(fā)團(tuán)隊(duì)技術(shù)實(shí)力強(qiáng)是一個(gè)重要原因，但在新藥發(fā)布時(shí)，肖嘯教授特別指出，新藥能成功上市，也得益于政府對(duì)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的前瞻性戰(zhàn)略引領(lǐng)和全鏈條創(chuàng)新賦能，尤其是上海的科技創(chuàng)新生態(tài)和資源協(xié)同，在藥物研發(fā)和臨床試驗(yàn)階段，給予公司多項(xiàng)政策支持。

　　面對(duì)復(fù)雜多變的國(guó)際形勢(shì)，香港過(guò)去賴以成功的貿(mào)易、地產(chǎn)、旅游等經(jīng)濟(jì)支柱，近年陷入了停滯不前的狀況，目前正是急需發(fā)展新支柱行業(yè)的時(shí)機(jī)，醫(yī)療健康是特區(qū)政府積極開拓的其中一個(gè)產(chǎn)業(yè)，信念醫(yī)藥落戶上海取得成功的經(jīng)驗(yàn)，值得本地政策推動(dòng)者和業(yè)內(nèi)人士借鑒。

　　藥企優(yōu)化創(chuàng)新的關(guān)鍵在于加強(qiáng)基礎(chǔ)創(chuàng)新能力，香港欲在醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)取得突破：一是必需設(shè)法吸引像肖嘯教授般的領(lǐng)先科研人才來(lái)港，帶來(lái)他們的國(guó)際化視野；二是必須重視基礎(chǔ)研究并加速推進(jìn)；三是不斷完善生物製藥基礎(chǔ)設(shè)施。匯集各項(xiàng)創(chuàng)新要素才能加速醫(yī)療健康技術(shù)創(chuàng)新，并發(fā)展成一個(gè)蓬勃的產(chǎn)業(yè)。

　?。ㄗ髡邽閯?chuàng)業(yè)投資者聯(lián)盟召集人）